2020年8月27日，北京协和医院首届青年创新项目大赛决赛在远程医疗中心举办。由科信必成联合协和医院、清华大学共同开发的“治疗糖原累积症的新型药物制剂”项目获得了特等奖，协和医院赵玉沛院长亲自为获奖人王薇颁奖。

（赵玉沛院长为特等奖获奖人王薇颁奖）

       糖原累积症，又称糖原贮积病，主要表现为肝大、低血糖，包括Ⅰa型（葡萄糖-6-磷酸酶缺乏）及更罕见的Ⅰb型（G-6-P微粒体转移酶缺乏）、Ⅲ型、Ⅵ型和伴X染色体与常染色体隐性遗传的磷酸酶b激酶缺乏。肌-能量障碍性糖原贮积病主要表现为肌肉萎缩、肌张力低下、运动障碍，包括Ⅴ型、Ⅶ型，磷酸甘油变位酶缺乏和LDHM亚单位缺乏另有Ⅱ型、Ⅳ型等。

       由科信必成联合研发的国家二类新孤儿药，缓释时间长达16小时，具有长效、可矫味、儿童适用的特点，解决了当前糖原累积症患者无药可用的困境。现场导师、中国医疗器械行业协会CEO兼常务副会长姜峰听完汇报后评价：“药品研发难度普遍比器械研发难度大十倍。你们根据发病原理提出缓释药物的想法很好，希望能早日推向临床，使患儿获益。”

文章参考：协和医生如何做自主创新？一起来看看协和青年创新项目大赛首张成绩单）